El descubrimiento de las secuencias CRISPR por el microbiólogo español Francis Mojica en 1993 marcó el inicio de una revolución en la edición genética.

Mojica identificó repeticiones de ADN en arqueas de las salinas de Santa Pola, observaciones que diez años después vincularía a un sistema defensivo contra virus. Este hallazgo pionero, publicado en 2005, sentó las bases para el desarrollo de herramientas genéticas revolucionarias.

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En 2012, las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna propusieron usar este sistema natural para crear una herramienta de edición genética, CRISPR-Cas9, capaz de cortar ADN con alta precisión.

Por esta contribución, ambas recibieron el Premio Nobel de Química en 2020. Desde entonces, CRISPR ha transformado la biotecnología y la biomedicina, posibilitando avances significativos en terapias génicas.

Una de las primeras aplicaciones terapéuticas es Casgevy, aprobada en el Reino Unido, EE.UU. y la Unión Europea, para tratar enfermedades como la anemia falciforme y la beta-talasemia. Sin embargo, los altos costos, que alcanzan 2.2 millones de dólares por tratamiento, plantean desafíos éticos y económicos.

Avances y desafíos de las nuevas herramientas CRISPR

El desarrollo no se detuvo en CRISPR-Cas9. Investigadores como David Liu, del Instituto Broad, introdujeron editores de bases y de calidad, herramientas más precisas que permiten modificar el genoma sin cortar el ADN. Estas tecnologías han mostrado eficacia en ensayos clínicos para tratar enfermedades como la leucemia y el colesterol alto.

Nuevas estrategias como la edición epigenética y la “edición puente”, basada en transposones, abren perspectivas prometedoras. Estas herramientas podrían superar limitaciones actuales y ser más seguras para aplicaciones futuras.

A pesar de los avances, Europa enfrenta barreras regulatorias que limitan su competitividad frente a otros países en el uso de estas tecnologías.

CRISPR ha pasado de ser un descubrimiento teórico a una herramienta médica aplicada. Ahora, el desafío es garantizar que sus beneficios lleguen a todos los pacientes, superando barreras económicas y sociales.

(Con información de Muy Interesante)